Mag je onderzoek doen met (zieke) kinderen?

Stel: je kwakkelt met je gezondheid en gaat ziekenhuis in, ziekenhuis uit om te ontdekken wat er is. De dokters trekken zich eerst een tijdje de haren uit hun hoofd omdat je nog jong bent en ze niet snappen waarom je ziek bent. Maar al snel komt er een uitslag: je hebt een (zeldzame) genetische aandoening. Wat nu? 

Een groot deel van de gentherapieën die wetenschappers nu ontwikkelen, zijn voor dit soort genetische aandoeningen die vaak al op jonge leeftijd voor gezondheidsproblemen zorgen. Om te onderzoeken of deze therapieën goed werken, moet er dus onderzoek gedaan worden met kinderen. Maar wanneer en hoe mag dat?

Ethische toetsing

Als wetenschappers een therapie of medicijn willen testen op mensen, moeten ze daarvoor goedkeuring krijgen van een medisch ethische commissie. Deze beoordeelt het onderzoeksplan, en kijkt of de mogelijke voordelen van het onderzoek opwegen tegen de risico’s.

De Nederlandse wet ‘Medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen’, ook wel de WMO, regelt welke voorwaarden van toepassing zijn. De voordelen van een onderzoek moeten dus gunstiger uitpakken dan de risico’s die patienten lopen door mee te doen hieraan. Maar dat is niet de enige overweging. Het is ook belangrijk dat mogelijke deelnemers goed begrijpen wat meedoen met onderzoek inhoudt, en dat ze altijd mogen stoppen met meedoen als ze dat willen.

Een ander belangrijk document is de ‘verklaring van Helsinki’. Dit is een internationaal document met ethische principes voor onderzoek met mensen. Hierin staat onder andere dat het belang van de onderzoeksdeelnemer altijd eerst gaat, dat deelname vrijwillig moet zijn en dat onderzoek wetenschappelijk verantwoord is. In 1964 stelde de World Medical Association de eerste versie op. De verklaring wordt regelmatig herzien om nieuwe uitdagingen in de zorg erin te verwerken, zoals vraagstukken rondom kunstmatige intelligentie en het gebruik van big data in onderzoek.

Onderzoek met kinderen

Volgens de WMO mogen kinderen tot 16 jaar niet zelf toestemming geven om deel te nemen aan onderzoek. Voor kinderen jonger dan 12 geldt dat de ouders of verzorgers beslissen over deelname aan onderzoek. Kinderen tussen de 12 en 16 jaar geven samen met hun ouders of verzorgers toestemming. Onder andere omdat kinderen niet zelf kunnen beslissen of ze willen meedoen aan onderzoek, zijn er extra regels om de belangen van kinderen te beschermen.

Een van de regels is dat kinderen alleen aan onderzoek mogen meedoen dat meer dan minimale risico’s met zich meebrengt, als kinderen zelf mogelijk voordeel hebben van deelname. Bijvoorbeeld: stel dat er een nieuwe gentherapie wordt getest tegen een ziekte waar jij last van hebt. Als die therapie jou kan helpen om de ziekte af te remmen of sneller beter te worden, dan heb je er zelf voordeel van. In dat geval mag je meedoen, ook al zijn er risico’s op bijwerkingen. Onderzoek kan ook andere voordelen hebben, bijvoorbeeld dat het kennis oplevert die onderzoekers helpt bij het ontwikkelen van medicijnen voor de toekomst. Dat is belangrijk, maar niet genoeg om risico’s voor kinderen te rechtvaardigen.

Niet elk onderzoek is even risicovol. Er zijn ook onderzoeken waarbij de risico’s en belasting klein zijn. Hierbij kan je denken aan een studie waarin onderzoekers kijken hoe kinderen zich in een klas gedragen, of hoe goed hun geheugen werkt via een computerspel. Bij dit soort onderzoek is de kans op (blijvende) schade heel klein. Daarom mogen kinderen (met toestemming) aan dit soort onderzoek meedoen, ook als er niet een direct voordeel voor hen inzit.

Andere lichamen

Je kan natuurlijk zeggen dat de beste bescherming voor kinderen is om ze niet deel te laten nemen aan onderzoek. Lange tijd is dat ook het uitgangspunt geweest: onderzoek met kinderen werd zo veel mogelijk vermeden. Maar: lichamen van kinderen en jonge mensen werken anders dan die van volwassenen. De stofwisseling is anders, de hormonen zijn anders, hoe organen precies werken verschilt mogelijk ook van volwassenen. Het gevolg van geen onderzoek doen met kinderen is dat het voor veel medicijnen die getest zijn op volwassenen niet duidelijk is wat de effecten van een medicijn op kinderen precies zijn, of welke dosis het beste werkt. Een ander gevolg is dat er zelfs minder medicijnen voor kinderen worden ontwikkeld, omdat het zo lastig is om er goed onderzoek naar te doen.

Het uitsluiten van kinderen voor onderzoek heeft dus ook nadelen. Om die reden is er steeds meer aandacht voor het laten deelnemen van kinderen aan onderzoek. In de meest recente versie van de verklaring van Helsinki is zelfs een extra regel opgenomen waarin staat dat een ethische toetsingscommissie niet alleen rekening moet houden met de nadelen van meedoen aan onderzoek, maar ook de nadelen van het niet laten meedoen van kinderen aan onderzoek moet meewegen.

Test met volwassenen

Om onderzoek met kinderen zo veilig mogelijk te maken, testen onderzoekers als het kan een nieuw medicijn eerst op (gezonde) volwassenen. Als daaruit blijkt dat de behandeling veilig is en werkt, is de volgende stap om het medicijn ook bij kinderen te testen. Voor veel genetische ziekten is dat niet mogelijk, omdat de ziekte al op jonge leeftijd voor problemen zorgt en ook vroeg moet worden behandeld. Eerst testen op gezonde volwassenen kan vaak niet en heeft soms niet eens zin, omdat gezonde volwassenen niet dezelfde genetische fout in het DNA hebben als kinderen met een specifieke aandoening. Denk bijvoorbeeld aan spinale musculaire atrofie type 1 (SMA-1), een ernstige spierziekte die zich al op hele jonge leeftijd uit. Een gentherapie voor SMA-1, Zolgensma, is specifiek ontwikkeld voor deze jonge patiëntengroep en kon dus niet eerst op volwassenen worden getest.

Bij dit soort onderzoek is de ethische toetsing extra lastig. Onder ander door de vraag wat het mogelijke voordeel is, welke risico’s er zijn, maar ook hoe zeker je weet dat een therapie een mogelijk voordeel (zoals langer leven) gaat brengen. Want als een therapie nog nooit eerder is toegepast, hoe weet je dan of het werkt? Soms is er voorlopig bewijs uit laboratorium- of dierstudies en genetisch onderzoek. Maar er blijft altijd onzekerheid.

Toch is het soms ook nodig om, met veel zorgvuldigheid, de stap naar onderzoek te zetten. Het verleden heeft ook aangetoond dat er negatieve gevolgen zitten aan het uitsluiten van kinderen voor onderzoek. Daarom is het belangrijk om bij elk onderzoek een eerlijke afweging te maken. Door te kijken of de risico’s acceptabel zijn gezien het mogelijke voordeel en of er genoeg kennis is om te beginnen met het onderzoek. En door ouders en kinderen goed te informeren over wat deelnemen aan onderzoek betekent. Kortom, door niet alleen te kijken wat medisch mogelijk is, maar ook over wat ethisch verantwoord is.