Naar de content

'Voorkomen dat kinderen chronisch ziek worden'

Interview met Antonia Bouts over het LEARNS-onderzoek naar een betere behandeling voor nefrotisch syndroom

AMC, met toestemming

Als kinderen de diagnose ‘nefrotisch syndroom’ krijgen dan is de kans groot dat ze de rest van hun leven met nierproblemen kampen. Slechts bij een klein deel slaat de huidige behandeling permanent aan; veel kinderen moeten steeds opnieuw medicijnen krijgen. “Een andere behandeling is dus broodnodig”, meent kinderarts Antonia Bouts die binnen het onderzoeksconsortium LEARNS zoekt naar een alternatief.

20 april 2017

Er is vaak niets afwijkends te zien aan de nieren van kinderen die de diagnose ‘nefrotisch syndroom’ krijgen. Toch lekken de filters van hun nieren eiwitten en hoopt er vocht op in hun lichaam. Bijna alle jonge patiënten reageren goed op een kuur met het hormoon prednison, maar dat medicijn heeft veel bijwerkingen. Helaas komt bovendien bij maar liefst tachtig procent de ziekte weer terug. Kinderarts Antonia Bouts denkt dat het anders kan en gaat als projectleider van het onderzoeksconsortium LEARNS de komende jaren op zoek naar een alternatief.

Kinderarts Antonia Bouts van het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam (AMC): “Het belangrijkste doel is het ontwikkelen van een therapie waarmee meer kinderen met nefrotisch syndroom genezen.”

AMC, met toestemming

Wat was de aanleiding voor het opzetten van LEARNS?
“We willen weten of het geven van een extra middel zorgt voor minder terugval bij kinderen met nefrotisch syndroom. Eerder is gekeken naar gebruik van het middel levamisol bij patiënten waarbij de ziekte steeds terugkwam. Daaruit bleek dat het aantal terugvallen bij gebruik van levamisol vermindert. Het grote voordeel is dat dit middel niet sterk afweeronderdrukkend is, zoals andere medicijnen die voor de bestrijding van nefrotisch syndroom gebruikt worden. We willen dan ook graag weten of levamisol meer patiënten na een eerste episode van de ziekte laat genezen.”

Nefrotisch syndroom

Het ziektebeeld van het nefrotisch syndroom kan vele verschillende oorzaken hebben. Bij volwassenen is het syndroom vaak het gevolg van een andere ziekte, bijvoorbeeld diabetes of een ontsteking aan de niercellen (secundair). Bij kinderen tussen de twee en zestien jaar is de ziekte vaak primair. Aan de nieren zijn nauwelijks afwijkingen te zien, maar toch worden kinderen ziek. Het eerste wat patiënten merken van de ziekte is vochtophopingen op verschillende plaatsen in het lichaam, bijvoorbeeld in enkels en benen en bij kinderen ook vaak oogleden en buik. Het nefrotisch syndroom veroorzaakt verder eiwitverlies in de urine, een te laag eiwitgehalte in het bloed en een te hoog vetgehalte in het bloed.

Wat zijn de belangrijkste doelen van het project?
“Het belangrijkste doel is het ontwikkelen van een combinatietherapie, waardoor meer kinderen met nefrotisch syndroom genezen. Daarnaast willen we bekijken wat de oorzaak van de ziekte is en hoe de geneesmiddelen prednison en levamisol inwerken op het immuunsysteem en op niercellen.”

Hoe wilt u die doelen bereiken?
“De komende twee jaar start een klinische trial waarbij 85 patiënten met een eerste episode van nefrotisch syndroom de combinatiebehandeling krijgen. Die klinische trial is het centrum van het onderzoek. Het moet aantonen of combinatietherapie inderdaad kan zorgen voor minder terugval. Daaromheen kijken we bijvoorbeeld ook naar kwaliteit van leven van de patiënten. Levamisol heeft minder bijwerkingen dan prednison. Hebben patiënten die de combinatietherapie krijgen dan ook een betere kwaliteit van leven? Dat gaan we met behulp van vragenlijsten in kaart brengen.”

Dat vertelt nog niks over de oorzaak van de ziekte?
“Dat klopt. Om dat te onderzoeken maken we gebruik van gekweekte niercellen. We kunnen daar het bloedplasma van een gezonde persoon of het bloedplasma van een patiënt aan toevoegen en kijken wat er met de cellen gebeurt. Waarom gaan de eiwitten bij een gezonde persoon niet lekken en bij een patiënt wel?”

Wat kunnen de uitkomsten van LEARNS betekenen voor nierpatiënten?
“In ieder geval een meer gepersonaliseerde behandeling. Door onderzoek te doen naar de oorzaak vinden we wellicht biomarkers die we in de toekomst kunnen gebruiken om een betere prognose te geven. Dan kun je patiënten op voorhand indelen in verschillende risicogroepen, net zoals dat op dit moment al gebeurt bij bijvoorbeeld leukemie.”

Welke uitdagingen denkt u tegen te komen de komende jaren?
“De grootste uitdaging is het vinden van patiënten die willen meewerken aan het onderzoek. Nefrotisch syndroom is vrij zeldzaam. In Nederland krijgen jaarlijks zestig kinderen per jaar die diagnose. We hopen natuurlijk dat iedereen mee wil doen, maar uit ervaring weten we dat de zoektocht naar patiënten vaak langer duurt dan je zou willen.”

LEARNS consortium

LEARNS consortium

Op 20 april gaat LEARNS van start, een gezamenlijk onderzoeksproject van het AMC, VUmc en Radboudumc. In samenwerking met verschillende ziekenhuizen in Nederland en België gaan wetenschappers op zoek naar een nieuwe combinatiebehandeling tegen nefrotisch syndroom. Zulk onafhankelijk academisch onderzoek naar geneesmiddelen is volgens Bouts erg belangrijk en alleen mogelijk via financiering.

ReactiesReageer