Voor patiënten die hun glucosegehalte maar niet onder controle kunnen krijgen, is elke nieuwe vorm van therapie een laatste strohalm. Maar hoe ga je daar als arts en wetenschapper mee om? Wanneer is toepassen veilig genoeg om de patiënt erbij te betrekken? Eelco de Koning, hoogleraar Diabetologie aan het Leids Universitair Medisch Centrum, legt uit.
Na transplantatie werken de eilandjes van Langerhans nog niet optimaal. Waarom wordt die behandeling toch uitgevoerd?
“Omdat behandeling vaak wel effectief is. De eerste eilandjestransplantatie werd uitgevoerd in de jaren tachtig. En inmiddels is die behandeling wereldwijd zo’n 2.000 tot 3.000 keer gedaan. De behandeling verbetert een moeizame glucoseregulatie bij de patiënt, al zijn er wel bijwerkingen zoals infecties of een verhoogd risico op bepaalde vormen van huidkanker. We willen de behandeling op dit moment verbeteren door het gebruik van dragermaterialen.”
En die dragermaterialen kun je zomaar op de mens uitproberen?
“Nee, dat kan niet. Dat zal moeten gebeuren in een onderzoekssetting, met toestemming van de medisch-ethische commissie van het ziekenhuis. Binnen DCTI hebben we de dragermaterialen getest in kleine proefdieren. Nu zullen we de effectiviteit en de veiligheid nog moeten aantonen in grotere proefdieren, zoals bijvoorbeeld varkens. Pas als die tests succesvol zijn, kun je de behandeling toepassen op patiënten.”
Hoe zou zo’n eerste toepassing eruit kunnen zien?
“We zouden de meeste eilandjes via de gangbare methode in de lever kunnen transplanteren. En daarnaast een klein gedeelte van de eilandjes in dragermaterialen ergens anders transplanteren, bijvoorbeeld onder de huid. Dan krijgen patiënten de reguliere behandeling en kunnen we ook zien hoe eilandjes in dragermaterialen zich gedragen in het menselijk lichaam.”
Nu is er vanwege het donortekort ook sprake van een mogelijke behandeling met stamcellen. Geldt daarvoor dezelfde procedure?
“De verschillende dragermaterialen zijn al door instanties goedgekeurd voor gebruik in de mens. Dat is ook één van de redenen dat we bij aanvang van het onderzoek voor deze materialen hebben gekozen. Als je stamcellen gaat toevoegen, begeef je jezelf op een heel ander terrein.”
Wat is dan het grote verschil?
“Wat we nu doen is eilandjes uit de alvleesklier van een donor isoleren en proberen die in leven te houden, totdat ze een paar dagen later worden getransplanteerd. Eigenlijk doe je verder niks bijzonders met de cellen. Stamcellen moeten zich eerst delen, zodat je er lekker veel van krijgt. En dan kun je ze met behulp van groeifactoren laten uitrijpen. Stamcellen blijven langer in kweek dan donorcellen en kunnen tijdens die kweekperiode allerlei veranderingen ondergaan, ook genetische veranderingen.”
En wat heeft dat voor gevolgen voor het testen op mensen?
“Het betekent dat je het celproduct heel goed moet testen. Je moet bijvoorbeeld aantonen dat je tijdens het kweken geen kankercellen aan het maken bent. Behandeling met stamcellen is daarom iets voor de verdere toekomst.”
Als het er ooit van komt. Want kankercellen, dat klinkt best riskant.
“Er zijn niet genoeg donoren om iedereen met diabetes type 1 te kunnen behandelen. Dus als we meer willen doen dan symptoombestrijding met insuline-injecties, maar een definitieve oplossing willen creëren, moeten we naar andere celbronnen toe. Dat kan niet anders. Belangrijk is wel dat patiënten bij onderzoek naar een nieuwe behandeling altijd toestemming moeten geven. Van tevoren zullen ze heel goed geïnformeerd worden over de mogelijke risico’s. En de celproducten moeten uitermate goed getest zijn op veiligheid.”
Wat is de huidige stand van zaken?
“In Engeland is inmiddels één op de zes ziekenhuisbedden bezet door behandeling van complicaties bij patiënten met diabetes. Een echte oplossing zou dan ook zeer welkom zijn. Maar, zoals bij al het medisch-wetenschappelijk onderzoek, is dit geen kwestie van weken of maanden maar een kwestie van jaren. Patiënten zullen dus geduld moeten hebben voordat ze zich aan deze strohalm kunnen vastklampen.”