Het begint vaak met chronische diarree en staar, dan volgen leermoeilijkheden en gedragsproblemen, galstenen en hartklachten. Met een beetje pech komen daar op latere leeftijd nog botontkalking bij, net als vetgezwellen in je pezen en in je huid. Patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte CTX hebben niet bepaald de hoofdprijs gewonnen in de loterij van het leven. Maar gelukkig is er een medicijn: CDCA. Mits op tijd toegepast, kan het middel de symptomen van de ziekte vertragen of zelfs stoppen.

Geldwolven

Lange tijd was CDCA het enige alternatief voor de zestig patiënten die Nederland telt. Als je het kon betalen tenminste. Geneesmiddelenfabrikant Leadiant verhoogde de prijs van het medicijn in 2008 van ongeveer 46 euro naar een dikke 13.000 euro per verpakking in 2019. Hierdoor kostte het middel ongeveer 153.000 euro per patiënt per jaar. Een gegronde reden hiervoor gaf de fabrikant niet. Klinkt oneerlijk? Dat vond de rechter begin dit jaar ook. Die gaf aanklager (en overheidsinstantie) ACM gelijk en vond de boete van 17 miljoen euro die het de farmaceut had opgelegd, gerechtvaardigd. De prijsverhoging van het medicijn vond de rechter ‘bij gebrek aan een deugdelijke onderbouwing alle perken te buiten’ gaan, en ‘een schoolvoorbeeld van misbruik van een economische machtspositie’. De rechter voegde hier aan toe: “Dat misbruik is nog klemmender omdat dat plaatsvond over de rug van kwetsbare patiënten die niet zonder dit geneesmiddel kunnen.”

Het verhaal past perfect in het plaatje dat de meeste mensen hebben van de biomedische industrie. Geneesmiddelenfabrikanten als inhalige geldwolven, zonder oog voor het publieke belang, laat staan het individuele leed. Van hen hoeven we aan maatschappelijke verantwoordelijkheid dus niets te verwachten als het ingrijpen in embryo-DNA ooit veilig genoeg én gewenst wordt geacht. Maar is dat wel zo? Is het maken van winst echt de enige drijfveer en zijn biomedische bedrijven überhaupt wel geïnteresseerd in deze nieuwe techniek?

Menselijker

Nee, is het antwoord van Hans Clevers op beide vragen. Clevers vertelt zijn verhaal vanuit Basel, zijn standplaats sinds drie jaar. Hij werkt er als hoofd van de onderzoeksafdeling bij het Zwitserse Roche, één van de grootste biomedische ondernemingen ter wereld. Daarvoor was hij onder meer als hoogleraar verbonden aan de Universiteit Utrecht en als onderzoeksleider bij het Hubrecht Instituut (waar hij nog steeds adviseur is). Tot 2019 was hij wetenschappelijk directeur bij het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie. Zowel in de academische wereld als in de biomedische industrie voelt hij zich thuis.

Te controversieel

“Roche is een familiebedrijf”, vertelt Clevers: “Het is mede om die reden sociaal denkender dan veel andere bedrijven. Zo produceren we nog steeds nieuwe antibiotica, een product waar de eerste jaren bijna geen omzet op gedraaid kan worden. Het bedrijf zou meer verdienen als we dat niet zouden doen. Maar zo zit Roche niet in elkaar.” De maatschappelijke verantwoordelijkheid houdt wel ergens op, geeft Clevers meteen toe. “Er moet wel winst gemaakt worden voor de continuïteit van het bedrijf, en ja, de salarissen zijn goed.” Een middel ontwikkelen voor een zeer zeldzame ziekte ziet hij een groot bedrijf als Roche om die reden niet zo snel doen: “Als je van tevoren weet dat we niet gaan terugverdienen wat we eraan uitgeven, dan gaan we liever voor een ziekte waar we een verschil kunnen maken en we onze kosten wel kunnen terugverdienen.”

Precies om die reden gelooft Clevers niet dat biomedische bedrijven gaan investeren in ingrijpen in embryo-DNA: “Er is geen businessmodel. Het gaat om zo weinig mensen, de marge is zo piepklein. En het is te controversieel. Ik denk dat er geen enkel bedrijf – ook de biotech start-ups niet – iets gaat doen met het aanpassen van DNA van humane embryo's, alleen al om te vermijden dat er een imago- of een regelgevingsprobleem ontstaat.”

Geen noodzaak

Volgens Clevers ontbreekt ook de noodzaak: “Als je alle genetische afwijkingen op een rijtje zet, is er eigenlijk geen toepassing, want er is al embryoselectie.” Ook uit de academische wereld verwacht Clevers niet zo snel actie: “De techniek is helemaal niet ingewikkeld. Het Hubrecht Instituut corrigeerde in 2013 al – als eerste lab in de wereld – met CRISPR een erfelijke ziekte in humane stamcellen. Dus we weten al lang dat het kan. En voor een echte wetenschapper is de lol er dan wel een beetje van af.”

Ook Maartje Schermer, hoogleraar Health Ethics in a Technological Society, ziet het niet zo snel gebeuren: “Gezien de enorme bedragen die deze techniek nog gaat kosten aan onderzoek en validatie, kan ik me voorstellen dat grote bedrijven met een reputatie zoals Roche, hier niet meteen bovenop springen. Ze zullen hun geld op andere, makkelijkere manieren willen verdienen.” Dat geldt niet voor de kleinere start-ups in de voorplantingsindustrie: “Er zullen vast mensen zijn die dit willen en kunnen betalen en dus zullen er ook partijen zijn die het aanbieden. Maar de vraag is waar mensen dan precies voor gaan betalen. Intelligentie, muzikaliteit, goed in basketballen; dit soort start-ups adverteert met het aanpassen van eigenschappen die niet in één stukje van ons DNA zijn aan te passen. Gebakken lucht dus, en bovendien nog lang niet veilig.”

Wet- en regelgeving

Maatschappelijke verantwoordelijkheid hoeven we volgens Schermer niet te verwachten uit biomedische hoek, of van de voortplantingsindustrie: “Dingen die je echt heel belangrijk vindt als samenleving, moet je gewoon via wet- en regelgeving afdwingen. Als je niet wil dat bedrijven hun gif dumpen, dan moet je dat verbieden.”

Eens, zegt Michelle Habets, onderzoeker biotechnologie, gezondheid en samenleving bij het Rathenau Instituut. In een recent rapport over gentherapie en een rapport over in vitro geslachtscelontwikkeling (IVG) keek ze onder meer naar de belangen van de biomedische industrie bij de ontwikkeling van deze nieuwe medische technieken. “De ervaring leert dat biomedische bedrijven voornamelijk worden opgezet vanwege commerciële redenen. Hoewel er wellicht idealen achter zitten van de oprichters, worden spin-offs van de academie en start-ups vaak gefinancierd door durfkapitaalverstrekkers die binnen een aantal jaar een rendement op hun investering willen krijgen. Zo’n start-up staat dus onder druk om snel resultaten te leveren, wat op gespannen voet kan staan met verantwoorde innovatie. Voor de grotere, commerciële bedrijven met aandeelhouders kan het lastig zijn hun maatschappelijke taak meer prioriteit te geven dan hun eigen economische belang, zeker als de marktcompetitie hoog is.”

Net als Schermer ziet Habets hier een taak weggelegd voor de overheid: “Die moet het initiatief nemen om maatschappelijke verantwoordelijkheid af te dwingen.” Ze wijst op een recent rapport van de Wetenschappelijke Raad voor het Regeringsbeleid waarin de raad de overheid aanspoort om steviger beleid in te zetten, met ‘scherpe eisen aan ondernemingen, minder subsidies en meer duidelijkheid voor de lange termijn’. Net als Schermer en Clevers ziet Habets op dit moment geen interesse in het aanpassen van embryo-DNA bij grote bedrijven, maar dat betekent niet dat dat in de toekomst zo blijft: “Dat kan veranderen als uit verder onderzoek blijkt dat het veilig is.”

Hoopvol?

De recente uitspraak van de rechter over de absurde prijsverhoging van farmaceut Leadiant is wat dat betreft hoopvol, vindt Schermer: “Dat de rechter de visie van de ACM steunt, zou een precedent kunnen scheppen voor andere zaken.” Habets is minder optimistisch gestemd: “Het gaat hier om een prijsverhoging van een al bestaand geneesmiddel, niet om de vaststelling van de prijs van een nieuw geneesmiddel. Bovendien maakte het Europese beleid het mogelijk voor de farmaceut deze prijsverhoging in eerste instantie door te voeren.”

Schermer plaatst nog een laatste kanttekening: “Bedenk je ook dat als je met het aanpassen van embryo-DNA erfelijke ziektes volledig kunt uitbannen, je het businessmodel van de biomedische industrie voor een deel onderuithaalt. Een toekomst zonder erfelijke ziektes kan voor de samenleving een mooi vooruitzicht zijn, maar dat geldt niet per se voor biomedische bedrijven.”