Je leest:

Van ziek bloed bevrijd

Van ziek bloed bevrijd

Auteur: | 17 september 2010

Een jongen met de erfelijke bloedziekte thalassemie, is grotendeels van zijn aandoening genezen nadat artsen en wetenschappers hem behandelden met gentherapie. Bijwerkingen lijken onwaarschijnlijk, maar ze zijn op lange termijn niet uit te sluiten.

Om de symptomen van thalassemie te bestrijden, ontvangt een patiënt aan de lopende band donorbloed; als dat beschikbaar is.

Marina Cavazzana-Calvo van de Descartesuniversiteit in Parijs had in 2007 een 18-jarige jongen in behandeling. Hij leed ernstig aan de bloedziekte thalassemie: zijn lichaam maakte te weinig bloed aan. Om precies te zijn gaat het om te weinig hemoglobine, een stof die zuurstof in de bloedbaan vervoert. De jongen bleef jarenlang in leven omdat hij donorbloed ontving. Maar een stukje rennen zat er niet in: dan was de kans groot dat zijn hart ophield met kloppen.

Die toestand is nu verleden tijd. Cavazzana-Calvo en tientallen van haar collega’s hebben het leven van de jongen ingrijpend veranderd: ze repareerden zijn bloedstamcellen met hulp van gentherapie, schrijven ze in het vooraanstaande blad Nature. De bloedcellen van de jongen bevatten nu voldoende hemoglobine.

De bloedziekte is daarmee nagenoeg verdwenen, op een aantal lichte symptomen na. Al ruim een jaar lang is de jongen niet meer afhankelijk van andermans bloed. Het is de eerste keer dat iemand met een bloedziekte bijna volledig is genezen dankzij gentherapie.

Om de bloedcellen met gentherapie te repareren, onderging de jongen een vrij intensieve behandeling. Eerst namen de wetenschappers een deel van zijn bloedstamcellen uit zijn beenmerg. In die cellen zat het foute DNA, verantwoordelijk voor thalassemie. Vervolgens repareerden de onderzoekers de fout door een nieuw stuk DNA in de cellen te brengen.

DNA kopiëren en plakken in mensencellen is best lastig, dus riepen de onderzoekers hulp in van een onschadelijk gemaakt virus, dat er wél goed in is. Interessant is dat het virus in dit geval een neef is van het HIV virus; andere soorten virussen blijken vervelende bijwerkingen te hebben.

Nu kwam de moeilijkste stap: de in de jongen achtergebleven ‘foute’ bloedstamcellencellen moesten ruimte maken voor de nieuwe, gerepareerde cellen. Zijn eigen cellen moesten eruit, of dood. De wetenschappers kozen voor het laatste. Daarom kreeg de jongen chemotherapie – en dat is op zijn zachtst gezegd beslist niet prettig, zeker niet samen met een bloedziekte. Maar nadat er ruimte was gemaakt en de nieuwe, verbeterde bloedstamcellen in het beenmerg waren teruggezet, knapte de jongeman snel op.

Dat moment is inmiddels een jaar geleden, en bijwerkingen zijn uitgebleven. Wel is het zo, volgens een commentaar van Derek Persons van het St. Jude Children’s Research Hospital in Memphis, dat de genreparatie een bestaand gen in de jongen actiever heeft gemaakt, waardoor hij een licht hogere kans op kanker heeft. Daar hield Cavazzana-Calvo al rekening mee. Ze vond in de bloedstamcellen weinig activiteit van het mogelijk gevaarlijke gen. Maar of dat over tien jaar misschien anders is, moet nog blijken.

Dit artikel is een publicatie van NEMO Kennislink, en hoort bij het thema Ziekten genezen op Biotechnologie.nl.
© NEMO Kennislink, sommige rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 17 september 2010

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.