Je leest:

Van winstprincipe naar zorgbeginsel

Van winstprincipe naar zorgbeginsel

Auteur: | 24 december 2013

Waarom zijn geneesmiddelen zo duur en worden nieuwe geneesmiddelen steeds duurder? Sommige medicijnen zijn zelfs onbetaalbaar geworden.

In 1996 kwam paclitaxel (Taxol) beschikbaar voor de behandeling van borst- en eierstokkanker. Dat kostte 20.000 tot 30.000 gulden per behandeling. Het budget van veel ziekenhuizen was daarvoor niet toereikend, zodat veel patiënten het middel niet kregen. Zo hing het van iemands woonplaats af of zij het middel wel of niet kreeg. Dat heette postcode behandeling.

Hetzelfde gebeurde een kleine tien jaar later met het wondermiddel Herceptin tegen borstkanker. De Borstkankervereniging Nederland berichtte toen dat daardoor ‘60 procent van de Nederlandse vrouwen met agressieve borstkanker niet de levensverlengende therapie krijgt waar ze recht op heeft.’ Een behandeling kostte toen 37.000 euro per jaar. De problemen rond de postcode behandeling hebben geleid tot de Beleidsregel Dure Geneesmiddelen in 2002, die de toegang van patiënten tot deze middelen heeft verbeterd.

Dure anti-kanker medicijnen

Sindsdien blijven de kosten van nieuwe middelen stijgen. Steeds vaker geeft dat aanleiding tot heftige discussies over de vergoeding ervan en onzekerheid voor de patiënten die ze nodig hebben. Kostte Herceptin nog 37.000 euro, een nieuw middel (Myozyme) voor de behandeling van de ziekte van Pompe – een ernstige spieraandoening – kost dikwijls meer dan het tienvoudige: per jaar tussen 200.000 en 700.000 euro per patiënt. Andere voorbeelden zijn Soliris tegen de zeldzame nierziekte aHUS: 300.000 euro per jaar en Kalydeco tegen taai slijmziekte: 220.000 euro per jaar.

De exorbitante prijzen van nieuwe kankermedicijnen leidde in april 2013 tot een brief van honderd leukemiespecialisten uit de hele wereld in het Amerikaanse tijdschrift Blood. Ze schrijven dat elf van de twaalf kankermedicijnen die in 2012 werden toegelaten meer dan 100.000 dollar per jaar kosten en dat de gemiddelde prijs van kankermedicatie de afgelopen tien jaar is verdubbeld van 5.000 tot ruim 10.000 dollar per maand.

In 2005 liet de Borstkankervereniging Nederland zien dat vrouwen met een bepaalde vorm van borstkanker (de HER2-positieve vorm) niet overal in Nederland dezelfde zorg kregen (een test op deze kankersoort en het toen nieuwe medicijn Herceptin). Want ziekenhuizen moesten de test en het (dure) medicijn zelf betalen. Vanwege deze ‘postcode geneeskunde’ konden vrouwen met borstkanker beter in Zeeland wonen dan in bijvoorbeeld Friesland.
Borstkanker Vereniging Nederland, mei 2005

Ze nemen als voorbeeld imatinib, het eerste medicijn dat genezing brengt bij de dodelijke vorm van bloedkanker CML (chronische myeloïde leukemie) en levenslang moet worden geslikt. In 2001 bracht Novartis het op de Amerikaanse markt voor 30.000 dollar per jaar. Dat vond men toen al heel duur, maar wel verantwoord omdat het levensreddend is. Het bracht Novartis jaarlijks 900 miljoen dollar in het laatje en daarmee zouden de kosten in twee jaar zijn terugverdiend, aldus de toenmalige directeur van Novartis Daniel Vasella.

Het middel overtreft alle verwachtingen en Novartis heeft de prijs geleidelijk verdrievoudigd, waardoor de jaaropbrengst steeg tot 4,7 miljard dollar in 2012. Sindsdien zijn er nog vier gelijksoortige anti tumormiddelen op de markt gekomen die bij bepaalde patiënten beter werken. Ze zijn allemaal duurder dan imatinib – tot 138.000 dollar per jaar – terwijl de ontwikkelingskosten een stuk lager waren. In Europa zijn deze middelen ongeveer de helft goedkoper, dankzij bulk-contracten met de overheid. In Zuid Korea kosten dezelfde medicijnen zelfs ‘slechts’ 21.000 tot 28.000 dollar per jaar.

Meer tijd en duurder

De tijd tussen de ontdekking van een potentieel nieuw middel en de daadwerkelijke toelating van een medicijn tot de markt, is erg lang – gemiddeld 12 jaar. Daardoor moeten patiënten lang wachten op hun nieuwe medicijn en moeten fabrikanten hoge kosten maken, terwijl hun middel minder lang is beschermd tegen concurrentie door een patent dat na 20 jaar verloopt. De meeste tijd kosten de studies met mensen, die zijn vereist om de effectiviteit en veiligheid van een middel aan te tonen. Het traject van klinisch onderzoek en registratie van nieuwe medicijnen is zo streng gereguleerd en ingewikkeld dat het steeds meer tijd – en dus geld – kost om aan alle eisen te voldoen.

Dat remt mede de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Zo daalde het aantal nieuwe geneesmiddelen dat in de Verenigde Staten werd geregistreerd van 53 in 1996 naar gemiddeld 24 per jaar sinds 2002 – de laatste twee jaar vertoonde weer een opleving. Datzelfde gebeurde ook in Europa. Maar in diezelfde periode verdrievoudigden bijna de uitgaven voor research & development van de farmaceutische industrie. Deze treurige stand van zaken staat in scherp contrast met de enorme vooruitgang van de medisch-biologische kennis en de verbeterde technieken en instrumenten, waarmee het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen juist gemakkelijker, sneller en goedkoper zou moeten worden.

Blockbusters

De oorzaak van deze paradox ligt in het winstbeginsel dat de farmaceutische industrie hanteert. Voor hun inkomsten hebben de bedrijven zich vooral gericht op blockbusters – geneesmiddelen die goed zijn voor een jaarlijkse omzet van minstens 1 miljard dollar. Blockbusters genezen niet zozeer ziekten, maar beschermen de gebruiker vooral tegen de mogelijke gezondheidsrisico’s van veel voorkomende ‘abnormale’ laboratoriumtests. Bijvoorbeeld een verhoogd cholesterol in het bloed, verhoogde bloeddruk, verhoogd maagzuur en afwijkingen die een statistisch verband hebben met een groter risico op hartinfarcten, beroertes en maagzweren. Zulke middelen worden dagelijks, meestal jarenlang, gebruikt.

Het voordeel voor de fabrikant is dat miljoenen mensen in de westerse wereld in aanmerking komen voor deze medicijnen. Daarmee werden gigantische winsten behaald en werd farma een van de meest kapitaalkrachtige industrieën. De keerzijde is dat het feitelijk om aandoeningen gaat, die zich bij de meeste van deze ‘patiënten’ nooit zullen manifesteren. Het gaat immers om een verhoogde kans een ziekte te krijgen.

Aan de veiligheid van blockbusters worden zeer hoge eisen gesteld, met dure studies bij soms tienduizend proefpersonen. Dit omdat de meeste van die middelen door gezonde mensen worden geslikt en omdat onze westerse maatschappij streeft naar het minimaliseren van risico’s. Dat maakte de regelgeving steeds strenger en uitgebreider en voor bedrijven moeilijker en kostbaarder om aan te voldoen. Het gevolg is dat ze ook de ontwikkeling van middelen tegen echt ernstige ziekten, waarbij hogere risico’s aanvaardbaar zijn, belemmeren.

Veel geneesmiddelen genezen geen ziekte (zoals een hartinfarct), maar beïnvloeden waarden in het bloed (zoals cholesterol) die een risico zijn voor een mogelijke aandoening in de toekomst.
Shutterstock

Slechts acht reusachtige bedrijven

Door het lange en kostbare ontwikkelingstraject zijn middelen die het om een of andere reden niet redden, en dus niet als geneesmiddel kunnen worden geregistreerd, een flinke verliespost. Afhankelijk van het soort medicijn, haalt slechts 5 tot 20 procent de eindstreep. Nogal wat middelen floppen pas in een vergevorderd stadium, dus als er al veel in is geïnvesteerd. Onvoldoende werkzaamheid en veiligheid zijn belangrijke oorzaken, dikwijls ook wordt een ontwikkeling gestopt omdat de winstverwachting ervan verslechtert. Bijvoorbeeld door een tegenvallende patentpositie, vertragingen in het onderzoek en onvoorziene concurrentie.

Daardoor blijven flink wat veelbelovende middelen op de plank, al is niet te achterhalen hoeveel. De kosten van die mislukte middelen worden verwerkt in de prijs van de middelen die wel succesvol zijn. Is een middel uiteindelijk geregistreerd, dan moeten in korte tijd de kosten eruit komen en – ten behoeve van de aandeelhouders – ook veel winst opleveren. Daarvoor is een omvangrijke en dure marketing vereist, die wel een derde van de omzet kan beslaan. Zo worden geneesmiddelen aanzienlijk duurder dan je zou mogen verwachten.

De ontwikkeling en distributie van nieuwe geneesmiddelen zijn voor meer dan 90 procent in handen van de industrie. Ook een groot deel van het onderliggende wetenschappelijke onderzoek geschiedt in industriële laboratoria. Onder invloed van het huidige winstprincipe van de industrie wordt de keuze van dat onderzoek en die ontwikkeling voornamelijk bepaald door de verwachte winst en het beperken van risico’s in plaats van door de behoeften van patiënten en de noodzaak van een betere gezondheidszorg.

Daardoor sluiten nieuwe geneesmiddelen steeds minder aan bij de vraag en worden ze al maar duurder. Daarbij komt dat door de fusiegolf van de afgelopen 20 jaar – het gevolg van het idee: bigger is better, dus meer winst – de branche vrijwel geheel in handen is van slechts acht reusachtige bedrijven. Maar de praktijk leert: hoe groter, hoe logger en hoe minder in staat tot verandering.

Grote melkkoeien

Het geschetste probleem wordt zeker onderkend en bediscussieerd. Maar er zijn weinig geslaagde initiatieven genomen. Een van de beste daarvan was de orphan drug wetgeving – voor weesgeneesmiddelen. Dat zijn medicijnen waaraan wel grote behoefte is, maar die niet worden ontwikkeld. Voor de = ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten had de farmaceutische industrie geen belangstelling omdat de markt daarvoor te klein is. Twintig jaar geleden zijn in de Verenigde Staten en Europa daarom stimulerende maatregelen genomen, zoals een langere looptijd van het patent (in Europa 10 jaar en in de VS 7 jaar vanaf het moment van registratie van het medicijn in plaats van 20 jaar na de ontdekking van het molecuul), belastingvoordelen, bijdragen in kosten van onderzoek en een versoepeling en vereenvoudiging van de registratie van weesgeneesmiddelen.

Er zijn echter maar weinig nieuwe weesgeneesmiddelen door op de markt gekomen. Bovendien zijn ze onbetaalbaar, ondanks de aanzienlijke publieke bijdrage. ‘Big farma’ is erin geslaagd van de weesgeneesmiddelen even grote melkkoeien te maken als van de blockbusters uit de vorige eeuw. Dat voorspelt niet veel goeds voor de toekomst als de personalized medication, de geneesmiddelen op maat, hun opmars voortzetten. Daarbij worden middelen ontwikkeld voor steeds specifiekere, en dus kleinere patiëntengroepen en zullen de prijzen verder stijgen.

Het besef dringt door dat de zaken uit de hand zijn gelopen en dat radicale veranderingen in de ontwikkeling van geneesmiddelen onvermijdelijk zijn. Het is niet meer geloofwaardig dat een industrie die geld genoeg heeft voor de knapste koppen en de meest geavanceerde apparatuur ter wereld decennia lang tussen 80 en 95 procent van zijn projecten ziet mislukken. Zo zei Sir Andrew Witty, directeur van GSK, in maart 2013 tegen persbureau Reuters: ‘Als je niet meer zo vaak met mislukkingen komt, kun je de kosten van medicijnontwikkeling enorm verminderen (…) Het is volledig haalbaar om de efficiëntie in de industrie te verbeteren en dat door te geven in lagere prijzen.’

Het is niet meer aanvaardbaar dat een industrie die zo slecht presteert, financieel blijft floreren door producten van levensbelang op de markt te brengen tegen exorbitante prijzen, waardoor ze voor veel patiënten onbereikbaar zijn. Het is sociaal niet meer te tolereren dat de beschikbaarheid van een primaire levensbehoefte als geneesmiddelen eenzijdig wordt bepaald door de producenten, uitsluitend op basis van de te verwachten winst.

Patiënten nemen steeds vaker het heft in eigen hand om aandacht voor hun ziekte te vragen en geld voor onderzoek op te halen. Zoals met het opfietsen van de Alpe d’ Huez.
KWF

Patiëntenmacht

Het winstprincipe in de farmaceutische industrie moet daarom worden vervangen door het zorgbeginsel. In de huidige westerse samenleving lijkt dat niet mogelijk zonder inperking van de vrije markt, een ingreep die niet snel wordt verwacht. De enige hoop is de macht van de consument, in dit geval: patient power. Vrienden en familie lobbyen samen met patiënten of hun ouders voor de verbetering van de situatie van patiënten. Ze zorgen dat vertegenwoordigers van patiënten een belangrijke stem in beleid en wetgeving krijgen door zitting in alle beleids-, advies- en uitvoeringsorganen van de gezondheidszorg te eisen. Ook halen ze geld op waarmee ze de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen kunnen sturen – soms nemen ze die zelf ter hand en beginnen ze een eigen not for profit bedrijf.

Zonder de medewerking van patiënten aan klinische studies kan de industrie nooit een nieuw middel op de markt krijgen. Aan hun noodzakelijke medewerking kunnen patiënten voorwaarden verbinden, bijvoorbeeld wat betreft de prijs en beschikbaarheid van de te ontwikkelen medicijnen. De eerste voortekenen daarvan zijn waar te nemen in de Verenigde Staten, waar zich veruit de meeste en meest militante patients advocates bevinden. Nederland heeft vreemd genoeg – gezien zijn voorloperpositie in bijvoorbeeld homo-emancipatie en euthanasiewetgeving – een flinke achterstand in de emancipatie van patiënten. Als we die snel inlopen, mogen we misschien nog mee doen met het omvormen van het winstbeginsel tot het zorgbeginsel in de farmaceutische markt.

Dit artikel is een publicatie van Stichting Biowetenschappen en Maatschappij.
© Stichting Biowetenschappen en Maatschappij, alle rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 24 december 2013

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.