Weefselherstel
Het is derhalve een logische vraag waarom patiënten met degeneratieve ziektes zoals de ziekte van Parkinson, hartfalen of suikerziekte hier nog weinig van merken. Waar zijn al die veelbelovende nieuwe behandelingen die je organen helpen te herstellen, vervelende symptomen verlichten en je een langer en gezonder leven geven? Dat is niet eenvoudig uit te leggen na de vele beloftes die onderzoekers gedaan hebben in de beginjaren van het stamcelonderzoek.
Weefselherstel met behulp van stamceltransplantatie blijkt in veel gevallen vaak moeilijker dan onderzoekers in eerste instantie hadden verwacht: de getransplanteerde cellen wilden niet altijd goed innestelen in het orgaan en bovendien bleken ze vrijwel geen verbindingen te maken met de resterende levende cellen om goed samen te werken. Bij het hart was dit duidelijk zichtbaar: de nieuwe hartcellen van stamcellen bleven keurig bij elkaar liggen maar trokken niet goed samen op met de rest van de hartspier. Bij transplantatie van hersencellen ging het al wat beter en na vele jaren onderzoek is een klinisch trial in voorbereiding voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Dat is een enorme vooruitgang. Verder neemt er reeds een aantal patiënten deel aan een klinische trial met retinacellen, gevormd uit pluripotente stamcellen in het oog, om ouderdomsblindheid te helpen genezen.
Dat er binnen twintig jaar vanaf de eerste ontwikkeling van menselijke pluripotente stamcellen al therapieën worden getest in patiënten is eigenlijk verbazingwekkend snel. Zeker als je het bijvoorbeeld vergelijkt met de dertig jaar die nodig was voordat beenmergtransplantatie of immuuntherapie met antistoffen zo ver waren. Voor suikerziekte en de ziekte van Parkinson zijn de eerste trials binnen een paar jaar te verwachten.
Model voor de kwaal
De grootse winst voor het stamcelveld is misschien niet om de cellen te gebruiken als middel tegen de kwaal, maar om de cellen in feite te beschouwen als model voor de kwaal, zodat nieuwe medicijnen ontwikkeld en uitgetest kunnen worden. De darmorganoïden van patiënten met taaislijmziekte zijn een zeer goed voorbeeld van hoe snel een medicijn in de kliniek kan komen als er een goed systeem is om de medicijnen te testen op humane cellen.
Een ander voorbeeld is de ziekte ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose), waarbij motorische zenuwcellen afsterven die de spieren aansturen. Op basis van pluripotente stamcellen van patiënten zijn zieke motorneuronen gemaakt die heel goed bleken te herstellen met een geneesmiddel dat oorspronkelijk ontwikkeld was als medicijn tegen epilepsie. Dit anti-epilecticum was al in klinisch gebruik, dus alle veiligheidstesten waren al gedaan. Het was daarom maar een kleine stap om het te gebruiken voor een andere ziekte, zeker omdat er in dit geval geen enkel alternatief was. Na de ontdekking in het laboratorium is dit medicijn door ‘repurposing’- het gebruiken van een middel voor een ander doel dan oorspronkelijk beoogd – binnen een jaar in voorbereiding voor een klinische trial; zonder dat er extra testen in proefdieren nodig waren en met een ongelofelijke snelheid van ontdekking tot toepassing. Zo kunnen we in de komende jaren nog meer van dit soort verrassende ontdekkingen verwachten. Stamcellen als de nieuwe patiënt!