Patiënten en patiëntenverenigingen zijn steeds beter op de hoogte van nieuwe medisch-wetenschappelijke ontwikkelingen. De vraag naar experimentele geneesmiddelen, die nog in een onderzoeksfase zijn, neemt dan ook toe. In Amerika heeft de ’right-to-try’-beweging ruchtbaarheid gegeven aan bestaande mogelijkheden voor toegang tot experimentele geneesmiddelen.
In meer dan de helft van de Amerikaanse staten is inmiddels wetgeving aangenomen waarmee terminaal zieke patiënten het recht hebben om experimentele geneesmiddelen rechtstreeks te proberen, zonder tussenkomst van de autoriteiten. Ook in Europa krijgen farmaceutische bedrijven steeds meer aanvragen binnen van patiënten of hun behandelend artsen.
Toegangsregelingen en vergoedingen
In de meeste ontwikkelde landen bestaan er regelingen om patiënten die ernstig of levensbedreigend ziek zijn, toegang te kunnen geven tot experimentele geneesmiddelen (zie kader). Patiënten komen hiervoor pas in aanmerking als zij alle reguliere behandelingsopties hebben geprobeerd én niet kunnen deelnemen aan klinische studies, omdat zij bijvoorbeeld niet voldoen aan de inclusiecriteria. De behandelend arts moet de autoriteiten eerst om toestemming vragen: het is immers verboden om geneesmiddelen voor te schrijven die nog niet tot de markt zijn toegelaten.
Naar schatting maken op jaarbasis hooguit enkele tientallen patiënten gebruik van de regelingen voor vroege toegang in Nederland. Het gaat vooralsnog om een uitzondering. Dat is anders in sommige omliggende landen: in Frankrijk krijgen meer dan tienduizend patiënten jaarlijks toegang tot niet-geregistreerde, experimentele geneesmiddelen. In Turkije worden zo’n honderdduizend aanvragen per jaar behandeld. In die landen worden niet-geregistreerde middelen na goedkeuring van zo’n aanvraag ook gewoon vergoed.
Gebrek aan kennis
Dat in Nederland weinig gebruik wordt gemaakt van de regeling voor aflevering op artsenverklaring, heeft – naast het ontbreken van vergoeding – ook te maken met een gebrek aan kennis bij artsen en patiënten. Artsen kennen de weg vaak niet en bovendien is het doen van een aanvraag omslachtig en tijdrovend. Vroege toegang lijkt voorbehouden aan een selecte groep patiënten, die zeer goed geïnformeerd zijn of toevallig bij een specialist terechtkomt die daar werk van maakt.
Een voormalig medewerker van de Amerikaanse gezondheidsautoriteit (FDA) vertelde ons in een interview: het waren vooral vrienden van congressmen die vroege toegang voor elkaar kregen. Het bedrijf myTomorrows probeert daar verandering in te brengen door patiënten en artsen wereldwijd via een online platform te informeren over de mogelijkheden en hen te helpen bij het doen van aanvragen voor ‘expanded access’. myTomorrows wil vroege toegang democratiseren: voor grotere groepen patiënten toegankelijk maken.
Nieuwe financieringsmodellen
Farmaceutische bedrijven willen niet altijd meewerken aan vroege toegang. Bedrijven worden in Nederland geacht de nieuwe middelen gratis ter beschikking te stellen, maar hebben soms onvoldoende productiecapaciteit of financiële draagkracht om de middelen te leveren. Er gaan geluiden op dat bedrijven ook buiten Frankrijk en Turkije een financiële bijdrage zouden moeten kunnen vragen om vroege toegang mogelijk te maken.
Maar wie zal die bijdrage vervolgens betalen? Zorgverzekeraars vergoeden niet-geregistreerde zorg meestal niet en in Nederland is het maatschappelijk niet geaccepteerd om patiënten zelf te laten betalen voor gezondheidszorg. Samen met overheidspartijen zoekt myTomorrows naar nieuwe financieringsmodellen, niet alleen om individuele patiënten te helpen, maar ook om lagere prijzen voor nieuwe geneesmiddelen te realiseren, in het belang van toekomstige generaties patiënten en de samenleving als geheel. Als bedrijven het nieuwe geneesmiddel over een langere tijdsperiode kunnen verkopen, dan kunnen zij hun investeringen immers terugverdienen tegen lagere verkoopprijzen.
Valse hoop en zorgvuldige besluitvorming
Een veelgehoord argument tegen een breder gebruik van vroege toegang is dat het ‘valse hoop’ biedt: er is nog onvoldoende bekend over de werkzaamheid van het middel en de kans dat de patiënt baat heeft bij het middel is beperkt. Bovendien zijn er veiligheidsrisico’s: het experimentele middel kan ernstige bijwerkingen hebben. Kunnen kwetsbare patiënten wel geïnformeerde toestemming geven? Zijn deze patiënten niet veel meer gebaat bij berusting en acceptatie van hun naderend overlijden?
Hoe dan ook zal er altijd een groep patiënten zijn die bereid is risico’s te nemen. Met de huidige ontwikkelingen in technologie, big data en transparantie, kunnen patiënten en hun artsen tegenwoordig beschikken over veel meer (experimentele) behandelopties dan voorheen, ook over landsgrenzen heen. Op basis van goede informatie en zorgvuldige besluitvorming, in samenspraak met de behandelend arts, moet het mogelijk zijn om patiënten met een unmet medical need desgewenst een laatste kans te geven, al is die nog zo klein.
Regelingen voor vroege toegang
In Nederland bestaan twee verschillende regelingen voor vroege toegang: de aflevering van niet-geregistreerde geneesmiddelen op artsenverklaring en het compassionate use-programma. Een compassionate use-programma wordt meestal geïnitieerd door het farmaceutische bedrijf zelf en wordt beoordeeld door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Het gaat vaak om middelen die succesvol zijn geweest in fase III studies en die aan onderzoeksdeelnemers gratis beschikbaar worden gesteld, ter overbrugging, tot het middel op de markt beschikbaar komt.
Via een artsenverklaring kan men bij uitzondering toegang krijgen tot een niet-geregistreerd geneesmiddel.
iStockphoto
De regeling voor aflevering op artsenverklaring is bedoeld om een uitzondering te maken voor een individuele patiënt, wanneer een behandelend arts ervan overtuigd is dat het potentiële medische voordeel van een nieuw middel opweegt tegen de risico’s. Een aanvraag wordt ingediend door de behandelend arts, vaak in samenwerking met een ziekenhuisapotheker, en wordt beoordeeld door de Inspectie voor de Gezondheidszorg.
Patiënten kunnen alleen gebruik maken van deze regelingen als er echt geen geregistreerde alternatieven beschikbaar zijn en als zij niet in aanmerking komen voor deelname aan lopende klinische studies. Dergelijke regelingen ontstonden in binnen-en buitenland ten tijde van de HIV/aids epidemie in de jaren ’80, toen aidspatiënten in grote getale stierven terwijl veelbelovende, potentieel levensreddende middelen nog in ontwikkeling waren. Patiënten hadden de tijd niet om te wachten op de resultaten van langlopende klinische studies en markttoelating door de registratieautoriteiten.