Je leest:

Gentherapie zonder virus nabij

Gentherapie zonder virus nabij

Auteur: | 4 mei 2009

Gentherapie kan veel makkelijker, zeggen Belgische en Duitse wetenschappers. In plaats van een virus dat een nieuw gen inbrengt, gebruiken ze een stukje DNA dat zichzelf en het gewenste gen moeiteloos tussen bestaande genen plakt.

Gentherapie is het veranderen van de DNA-code in levende mensen. Handig als je een kapot stuk DNA wilt repareren.

Als mensen ernstig ziek zijn door een foutje in het DNA – denk aan hersenziekten of kanker – lijkt gentherapie een mooie oplossing. Artsen repareren dan het stukje kapot DNA: ze stoppen er nieuwe, goede genen tussen.

Tot dusver werkt gentherapie met behulp van een kaalgeplukt virus nog het best. Stop de nieuwe genen in het virus, en het virus zorgt er wel voor dat de lichaamscellen het ook krijgen.

Maar dat is allesbehalve perfect: de virussen hebben soms kanker als bijwerking. Erg onpraktisch als je juist kanker wilt verhelpen. Daarom zoeken wetenschappers naarstig naar betere manieren van gentherapie.

Springende genen

Eén zo’n betere manier lijkt nu gevonden te zijn. Onderzoekers van het Vlaams Instituut voor Biotechnologie (VIB) te Leuven en het Max Delbrück Instituut in Berlijn ontwikkelden een gentherapie waarbij virussen niet nodig zijn. Ze gebruiken een speciaal stukje DNA dat zichzelf en het nieuwe gen in het DNA plakt. Uit eerste tests met muizen en cellen van mensen blijkt het perfect te werken. Zonder bijwerkingen. De onderzoekers publiceren hun resultaten in het tijdschrift Nature Genetics.

Het speciaal stukje DNA is al langer bekend en luistert naar de naam ‘transposon’. Het plakt zichzelf met gemak tussen vreemde genen in. Ideaal dus om ‘foute’ genen van patiënten te repareren. Jammer aan normale transposons is dat hun eenvoudige geplak in de praktijk nogal tegenvalt. In een reageerbuisje werkt het wel, maar zodra wetenschappers het in complexe cellen proberen blijft het resultaat magertjes.

Supertransposons

Tot vorige week was gentherapie met virussen (zie plaatje) de enige wetenschappelijk goedgekeurde variant. Nu hoort gentherapie met transposons daar ook bij.

De Belgische en Duitse onderzoekers wilden de transposons verbeteren. Daarom bewerkten ze met genetische technieken een hele reeks transposons, op de hoop dat er een paar ‘supertransposons’ tussen zaten. Zulke ‘supertransposons’ kunnen zichzelf overal tussen wurmen, waardoor het invoegen van een nieuw gen kinderspel wordt. Uiteindelijk verkregen de wetenschappers tientallen verschillende supertransposons.

En ja hoor, de nieuwe transposons plakten zichzelf moeiteloos in het DNA van allerlei cellen. Het ging prima in levende muizen: de proefdieren kregen geen bijwerkingen. Maar voor de zekerheid plakten de onderzoekers het supertransposon ook in menselijke stamcellen, en ook dat ging goed.

Het nieuwe gen – dat met het transposon meereist en de boel repareert – kwam eveneens tot expressie. De zogenaamde genexpressie werd gedurende enkele maanden niet zwakker. Eén behandeling is dus voldoende voor een langere periode.

Wanneer artsen de nieuwe therapie op levende patiënten zullen testen, is onduidelijk. Wel ziet het er naar uit dat virussen bij gentherapie langzaam van het toneel verdwijnen. Eindelijk, want het geknutsel met gentherapievirussen leverde de afgelopen dertig jaar – op enkele succesvolle therapieën na – weinig spectaculairs op.

Dit artikel is een publicatie van NEMO Kennislink, en hoort bij het thema Ziekten genezen op Biotechnologie.nl.
© NEMO Kennislink, sommige rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 04 mei 2009

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.