Je leest:

Gentherapie tegen HIV lijkt haalbaar

Gentherapie tegen HIV lijkt haalbaar

Auteur: | 17 juni 2010

Mensen met een HIV-besmetting moeten hun hele leven medicijnen slikken, maar zullen nooit genezen. Kan dat niet anders? Amerikaanse wetenschappers denken van wel. Zij ontwikkelden een gentherapie die het HIV-virus op drie fronten hard aanpakt. De eerste klinische test geeft hoopvolle resultaten.

Wereldwijd zijn miljoenen mensen geïnfecteerd met het HIV-virus, de veroorzaker van Aids. Een streng medicijnregime is de enige behandeling waarmee je het virus enigszins in toom kunt houden. Zo’n levenslange behandeling is erg kostbaar, vooral voor mensen in ontwikkelingslanden. Daar komt nog bij dat volledige genezing er niet in zit. Dankzij de medicijnen voelen patiënten zich een stuk beter, maar het HIV-virus blijft zichzelf vermenigvuldigen. Hoog tijd dus om HIV op een heel andere manier aan te pakken.

Hard aanpakken

Gentherapie (het inbrengen van genetisch materiaal in menselijke cellen met als doel om de patiënt te genezen) is een grote belofte. Wetenschappers dromen van een eenvoudige HIV-behandeling met een langdurig effect. De Amerikaanse arts David DiGiusto brengt die droom nu een stap dichterbij. Hij ontwikkelde een gentherapie tegen het HIV-virus en wist die therapie bovendien met succes te testen bij een klein aantal patiënten.

DiGiusto’s therapie bestaat uit drie RNA-moleculen die het HIV-virus hard aanpakken. Het eerste molecuul, een ribozym, voorkomt dat het virus menselijke cellen binnendringt door het daarvoor benodigde mRNA in kleine stukjes te knippen. Mocht het virus toch in de cel terecht komen, dan stuit het op een tweede RNA-molecuul. Dit RNA blokkeert de afschrijving van twee genen die HIV nodig heeft voor een succesvolle infectie. Het laatste RNA-molecuul remt de afschrijving van al het genetisch materiaal dat het HIV-virus bezit.

Transplantatie

Hoe heeft DiGiusto het voor elkaar gekregen die therapie op een veilige manier bij patiënten te testen? Bij mensen met een HIV-infectie komt vaak bloedkanker voor. Behandeling bestaat uit het laten afsterven van ziek beenmerg met behulp van chemotherapie, gevolgd door een transplantatie met gezonde lichaamseigen bloedcellen. Aan een klein deel van die bloedcellen voegde DiGiusto een virusvector met het beschermende genetische materiaal toe. Zo dragen sommige getransplanteerde bloedcellen de therapie tegen HIV met zich mee.

Bij HIV-patiënten met bloedkanker worden gezonde bloedcellen afgenomen voor transplantatie. David DiGiusto vroor een klein deel van de afgenomen cellen in om ze later te bewerken met een virusvector die gentherapie tegen HIV bevat. Die bewerkte bloedcellen plaatste hij uiteindelijk terug bij de patiënten.
Science/AAAS

Een bewerkte bloedcel ziet er precies hetzelfde uit als een onbewerkt exemplaar, en gedraagt zich ook niet anders. Het enige verschil is dat de bewerkte bloedcel een duidelijke ‘handtekening’ bevat van de drie RNA-moleculen die de strijd met het HIV-virus moeten aangaan. Bij twee van DiGiusto’s patiënten bleef die handtekening zichtbaar tot maar liefst twee jaar na transplantatie van de bloedcellen. Dit toont aan dat bewerkte bloedcellen na transplantatie overleven en goed functioneren. De patiënten hadden geen last van onverwachte of ernstige bijwerkingen.

Nog geen genezing

In deze eerste klinische test slaagde het ingebrachte genetische materiaal er niet in om het HIV-virus te onderdrukken, laat staan de ziekte te genezen. Volgens DiGiusto komt dat doordat hij, vanuit ethisch oogpunt, slechts heel weinig bewerkte bloedcellen bij zijn patiënten mocht transplanteren. Te weinig om de therapie goed te laten aanslaan. Bovendien is nog niet duidelijk hoe lang de RNA-moleculen na transplantatie precies overleven. Gentherapie tegen HIV lijkt haalbaar, maar voorlopig is het nog niet zover.

Bronnen

  • David DiGiusto e.a. RNA-based gene therapy for HIV with lentiviral vector-modified CD34+ cells in patients undergoing transplantation for Aids-related lymphoma, Science Translational Medicine volume 2 issue 36 36ra43, 16 juni 2010
  • Priya Shah en David Schaffer Gene therapy takes a cue from HAART: Combinatorial antiviral therapeutics reach the clinic, Science Translational Medicine volume 2 issue 36 36ps30, 16 juni 2010
Dit artikel is een publicatie van NEMO Kennislink, en hoort bij het thema Ziekten genezen op Biotechnologie.nl.
© NEMO Kennislink, sommige rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 17 juni 2010

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.