Het idee om een nieuw of verbeterd gen in zieke patiënten te brengen, op de hoop dat ze genezen, is niet nieuw. Al in de jaren negentig kregen knaagdieren nieuwe genen tegen kanker of hersenziekten, en dat werkte. Patienten met de ziekte van Parkinson, deels veroorzaakt door een tekort aan het herseneiwit GABA, kregen vier jaar geleden van arts-wetenschapper Andrew Feigin voor het eerst een nieuw gen dat het lichaam de opdracht geeft om GABA uit zichzelf aan te vullen. De proef bewees dat de gentherapie veilig was en de patiënten erop vooruitgingen.
Dat was toen al goed nieuws, maar geen medische doorbraak die gentherapie echt in het zadel van het medische witte paard tilt. De studie toonde niet aan in hoeverre de gentherapie helpt ten opzichte van andere behandelingen en het altijd aanwezige placebo-effect, een psychologisch fenomeen waarbij patiënten zich altijd beter voelen als ze denken dat ze goede zorg hebben ontvangen.
Daarom is Andrew Feigin nu weer terug in The Lancet met een veel betere, streng opgezette versie van zijn gentherapieproef, waarin 45 patiënten zowel echte gentherapie als neptherapie ontvingen. Daaruit blijkt dat de gentherapie beter werkt dan de neptherapie. De gentherapie-groep ging er ruim twintig procent op vooruit, terwijl dat bij de placebogroep slechts tien procent was (ook niet verkeerd).
De kans dat de resultaten door de onderzoekers rooskleurig worden geïnterpreteerd, is klein. Het onderzoek is namelijk dubbelblind uitgevoerd. Dat betekent simpel gezegd dat zowel de patiënten tijdens de behandeling, als de onderzoekers vooraf en tijdens het analyseren van de data geen idee hadden over welke patiënten de placebo kregen, en welke de echte therapie. Pas als de resultaten eenmaal zijn verwerkt, zien de onderzoekers of de proef heeft gewerkt.
Overigens veroorzaakte de gentherapie geen bijzondere bijwerkingen. Na de behandeling waren de patiënten hooguit misselijk, maar dat was te verwachten, aangezien het nieuwe gen via een chirurgische operatie moest worden ingebracht – de cellen die iets hebben aan het GABA-gen zitten diep in het brein. Na een hersenoperatie zwelt het brein altijd, met als gevolg enige misselijkheid.
Ondanks al deze goede resultaten is gentherapie niet direct verheven tot dé medische oplossing tegen Parkinson. In een commentaar meldt arts-wetenschapper Michael Hutchinson dat de effectiviteit nog altijd de helft minder is dan diepe breinstimulatie, een chirurgische ingreep waarbij niet nieuwe genen, maar hersenpacemakers in het brein worden gezet. Het verschil: als het goed is gaan de elektrische apparaatjes de rest van je leven mee, maar van de gentherapie is nog onbekend hoe lang het nieuwe gen actief blijft.