Je leest:

Eindelijk: embryonale stamcellen presteren

Eindelijk: embryonale stamcellen presteren

Auteur: | 27 januari 2012

Hoera! Amerikaanse wetenschappers publiceerden deze week de resultaten van de allereerste klinische test met embryonale stamcellen. Blinde patiënten kregen gekweekte pigmentcellen ingespoten in hun oog, waardoor hun zicht iets verbeterde. Maar belangrijker nog, de therapie lijkt veilig te zijn. Gaat stamceltherapie dan nu eindelijk zijn weg vinden?

Blindheid genezen met stamceltherapie?
Daniel Valle, Flickr.com

In september 2011 was het zo ver: onderzoekers van het Amerikaanse biotechbedrijf Advanced Cell Technology en het Moorfields Eye Hospital in Londen, startten gezamenlijk een klinische test naar de veiligheid van stamceltherapie bij blinde patiënten.

De klinische test is nog in volle gang: van slechts twee van de vierentwintig (bijna) blinde patiënten zijn de uitkomsten bekend. Maar de wetenschappers van Advanced Cell Technology, onder leiding van directeur Robert Lanza, konden het in hun enthousiasme niet laten de eerste resultaten vast naar buiten te brengen. Deze week schreven zij in medisch tijdschrift The Lancet dat behandeling met uit embryonale stamcellen gekweekte pigmentcellen veilig lijkt, en bovendien blinde patiënten weer een stukje zicht teruggeeft.

Toch een belangrijk moment, omdat van embryonale stamcellen – sinds hun ontdekking dertien jaar geleden – wordt verwacht dat ze bergen gaan verzetten op medisch gebied.

Stamcelprimeur

De resultaten van Advanced Cell Technology verschijnen twee maanden nadat het Amerikaanse biotechbedrijf Geron abrupt stopte met ’s werelds eerste klinische test met embryonale stamcellen bij patiënten met ruggenmergletsel. Wees gerust, Geron trok zich niet terug omdat het halverwege desastreus misging, maar vanwege financiële redenen. De resultaten hebben het nooit gered tot een peer-reviewed tijdschrift, waardoor Advanced Cell Technology nu de primeur heeft.

Baat het niet dat schaadt het niet

Beide patiënten uit de klinische test waren zo goed als blind doordat de pigmentcellen in hun netvlies afsterven. Die pigmentcellen zijn de steunpilaren voor de staafjes en kegeltjes in het netvlies: de fotoreceptoren die licht opvangen waardoor we kunnen zien. Als de pigmentcellen afsterven, verliezen ook de kegeltjes ook hun functie en word je langzaamaan blind. De eerste patiënt, een vrouw van in de zeventig, had een netvliesbeschadiging door ouderom. De tweede patiënt was een vrouw van in de vijftig met een erfelijke variant van de aandoening, oftewel de ziekte van Stargardt. Een behandeling is er niet.

Maar met celtransplantatie zou je nieuw gekweekte pigmentcellen kunnen laten integreren in het netvlies, om de dode en beschadigde pigmentcellen vervangen. Dat is wat Robert Lanza en zijn team deden. Ze kweekten pigmentcellen uit embryonale stamcellen en spoten deze in bij één oogbol van twee patiënten. Het is geen toeval dat de eerste patiënten twee oudere, al blinde mensen zijn: zij lopen geen risico blind te worden, mochten de onderzoekers de transplantatie verprutsen.

Het zicht van de patiënten werd gemeten met deze leestest.
Vector Vision

Stamcelwonder?

Maar niks aan de hand. Tot zo ver lijkt de behandeling goed verlopen. De pigmentcellen zijn geïntegreerd in het oog, en vier maanden na de transplantatie hebben de patiënten geen tumoren ontwikkeld – een reëel risico van stamceltherapie. Ook stootten de patienten – dankzij twaalf weken medicijnen om het immuunsysteem te onderdrukken – de lichaamsvreemde cellen niet af. En wat natuurlijk een mooi extraatje is, is dat beide patiënten nu beter lijken te zien.

Maar of nu al te spreken van een ‘stamcelwonder’ die blinden hun zicht teruggeeft? Dat is wat te vroeg gejuicht. De zichtsverbetering was bescheiden: kon de Stargardt-patiënt eerst alleen vage handbewegingen onderscheiden, nu kan ze de bovenste vijf letters lezen van de leestest (zie plaatje). De patient met ouderoms blindheid kon eerst de bovenste eenentwintig letters lezen, en na transplantatie achtentwintig letters.

Beide patiënten zien dus beter dan voorheen. Maar het vreemde is dat de pigmentcellen alleen zijn teruggevonden in de oogbol van de patiënt met de ziekte van Stargardt. Waarom ziet de patiënt met ouderdoms blindheid dan ook beter? Waarschijnlijk een placebo-effect, zeggen de onderzoekers. Dat kan ook verklaren waarom de bejaarde patiënt ook met haar onbehandelde oog tijdelijk beter zag.

Drie maanden na de celtransplantatie zijn in het oog van de Stargardt-patiënt duidelijk pigmentcellen (onder) te zien.
S. D. Schwartz, The Lancet

Veiligheid voorop

Of de stamceltherapie echt blinden weer kan laten zien, is van later belang. Lanza zal eerst verder gaan met het testen van de veiligheid, door oogbollen in te spuiten met verschillende doseringen pigmentcellen. Mocht dat allemaal soepel gaan, dan gaat Advanced Cell Technology de therapie ook in jongere mensen testen, bij wie de schade aan het netvlies nog in een vroeg stadium zit.

Ook begint er binnenkort nog eenzelfde soort klinische test met pigmentcellen in het Verenigd Koningrijk. Daar wacht stamcelonderzoeker Pete Coffey van de University College of Londen op toestemming voor zijn test. Maar in plaats van een celinjectie, wil Coffey een soort lapje waar pigmentcellen op liggen inbrengen in het oog. Volgens hem zal dat beter werken, omdat pigmentcellen van nature in één laag liggen in het netvlies.

Stamceltherapie kan nu alleen getest worden op plaatsen in het lichaam die afgeschermd zijn voor het immuunsysteem, zoals de ogen en de hersenen. Afstoting blijft een groot obstakel. Er wordt wel gewerkt aan oplossingen, bijvoorbeeld door embryonale stamcellen genetisch identiek te maken aan de patiënt via therapeutisch klonen, of via technologieën die stamcellen kunnen reprogrammeren.

Voorlopig moeten we het dus doen met de dun gezaaide klinische testen van Advanced Cell Technology. Daarvan worden in 2013 de uiteindelijke verwacht. Maar eerlijk is eerlijk: de eerste uitslagen zijn een flinke opsteker voor stamceltherapie.

Deze week verscheen ook een onderzoek in het tijdschrift Journal of Clinical Investigation, waarin Franse wetenschappers waarschuwen dat zenuwcellen gekweekt uit embryonale stamcellen vaak een bepaald foutje hebben in de chromosomen. Daarmee ligt het gevaar voor tumorvorming op de loer, zeggen zij. Robert Lanza en zijn team vermelden in hun onderzoek de pigmentcellen eerst gecheckt te hebben op afwijkingen, door een afbeelding te maken van de chromsomen. Alles bleek in orde.

Bronnen:

Lees meer over stamceltherapie op Kennislink:

Oeps: Onbekende tag `feed’ met attributen {"url"=>"https://www.nemokennislink.nl/kernwoorden/stamceltherapie.atom", “max”=>"7", “detail”=>"minder"}

Dit artikel is een publicatie van NEMO Kennislink.
© NEMO Kennislink, sommige rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 27 januari 2012

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.