Je leest:

Dove muis geholpen met gentherapie

Dove muis geholpen met gentherapie

Auteur: | 27 juli 2012

Amerikaanse artsen zijn er met behulp van gentherapie in geslaagd om dove muizen van hun gehoorverlies af te helpen. Daarmee zijn zij de eersten die het lukt om een aangeboren vorm van doofheid bij proefdieren te behandelen. De resultaten kunnen van grote betekenis zijn voor mensen die door een genetische afwijking lijden aan gehoorverlies.

Een aangeboren gehoorbeschadiging behandelen is lastig.

Gemiddeld wordt 1,5 op de 1000 kinderen geboren met een gehoorbeschadiging. In ongeveer de helft van de gevallen wordt het gehoorverlies veroorzaakt door een genetische afwijking. Behandeling is vaak lastig. Er bestaan wel hoortoestellen en hoorimplantaten, maar met die technische hulpmiddelen wordt het gehoor toch nooit zo goed als het van nature zou zijn. Daarom proberen wetenschappers al een tijdje de onderliggende genetische afwijkingen van gehoorbeschadiging te repareren. Tot nu toe echter zonder succes.

Amerikaanse artsen van de Universiteit van California schrijven deze week in het blad Neuron dat zij erin zijn geslaagd een genetische afwijking bij dove muizen te herstellen met behulp van gentherapie. Het gaat om een beschadiging in het gen VGLUT3. Dit gen codeert voor een eiwit dat van groot belang is voor het functioneren van de haarcellen in het binnenoor. Haarcellen zetten de luchttrillingen die het oor binnenkomen om in elektrische signalen, die in de hersenen weer vertaald worden naar geluid. Doen de haarcellen hun werk niet goed, dan hoor je niks.

Hetzelfde resultaat?

De Amerikanen stopten een onbeschadigde versie van het VGLUT3-gen in een onschadelijk virus en spoten dat in het oor van 19 muizen met gehoorverlies. Na twee weken bekeken de artsen voor de eerste keer in hoeverre het gehoor van de behandelde muizen was verbeterd. Alle muizen waren na de behandeling weer in staat om te horen. Het effect van de gentherapie hield tenminste zeven weken aan. Maar hoe jonger de muizen behandeld werden, hoe groter het effect van de therapie. Dove muizen die vlak na de geboorte het VGLUT3-gen toegediend kregen, konden negen maanden na de behandeling nog steeds een stuk beter horen dan onbehandelde muizen.

De Amerikaanse artsen willen hun gentherapie zo snel mogelijk testen op menselijke patiënten met een aangeboren gehoorbeschadiging.

Nu gentherapie met VGLUT3 veilig en effectief is gebleken in proefdieren, willen de artsen hun techniek ook zo snel mogelijk testen bij mensen met een aangeboren gehoorbeschadiging. Al is het nog maar de vraag of de therapie bij patiënten net zo goed zal werken als bij dove muizen. Bij menselijke patiënten zijn weliswaar mutaties gevonden in het VGLUT3-gen, maar het is nog niet helemaal zeker of die genetische beschadigingen ook de oorzaak zijn van het gehoorverlies van deze mensen. Bovendien zorgen VGLUT3-mutaties bij muizen voor een veel ernstiger gehoorbeschadiging dan bij menselijke patiënten.

Of de gentherapie bij mensen met een aangeboren gehoorbeschadiging hetzelfde resultaat geeft als bij dove muizen is dus nog even afwachten.

Zie ook:

Dit artikel is een publicatie van NEMO Kennislink.
© NEMO Kennislink, sommige rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 27 juli 2012

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.