Gemiddeld wordt 1,5 op de 1000 kinderen geboren met een gehoorbeschadiging. In ongeveer de helft van de gevallen wordt het gehoorverlies veroorzaakt door een genetische afwijking. Behandeling is vaak lastig. Er bestaan wel hoortoestellen en hoorimplantaten, maar met die technische hulpmiddelen wordt het gehoor toch nooit zo goed als het van nature zou zijn. Daarom proberen wetenschappers al een tijdje de onderliggende genetische afwijkingen van gehoorbeschadiging te repareren. Tot nu toe echter zonder succes.
Amerikaanse artsen van de Universiteit van California schrijven deze week in het blad Neuron dat zij erin zijn geslaagd een genetische afwijking bij dove muizen te herstellen met behulp van gentherapie. Het gaat om een beschadiging in het gen VGLUT3. Dit gen codeert voor een eiwit dat van groot belang is voor het functioneren van de haarcellen in het binnenoor. Haarcellen zetten de luchttrillingen die het oor binnenkomen om in elektrische signalen, die in de hersenen weer vertaald worden naar geluid. Doen de haarcellen hun werk niet goed, dan hoor je niks.
Hetzelfde resultaat?
De Amerikanen stopten een onbeschadigde versie van het VGLUT3-gen in een onschadelijk virus en spoten dat in het oor van 19 muizen met gehoorverlies. Na twee weken bekeken de artsen voor de eerste keer in hoeverre het gehoor van de behandelde muizen was verbeterd. Alle muizen waren na de behandeling weer in staat om te horen. Het effect van de gentherapie hield tenminste zeven weken aan. Maar hoe jonger de muizen behandeld werden, hoe groter het effect van de therapie. Dove muizen die vlak na de geboorte het VGLUT3-gen toegediend kregen, konden negen maanden na de behandeling nog steeds een stuk beter horen dan onbehandelde muizen.
Nu gentherapie met VGLUT3 veilig en effectief is gebleken in proefdieren, willen de artsen hun techniek ook zo snel mogelijk testen bij mensen met een aangeboren gehoorbeschadiging. Al is het nog maar de vraag of de therapie bij patiënten net zo goed zal werken als bij dove muizen. Bij menselijke patiënten zijn weliswaar mutaties gevonden in het VGLUT3-gen, maar het is nog niet helemaal zeker of die genetische beschadigingen ook de oorzaak zijn van het gehoorverlies van deze mensen. Bovendien zorgen VGLUT3-mutaties bij muizen voor een veel ernstiger gehoorbeschadiging dan bij menselijke patiënten.
Of de gentherapie bij mensen met een aangeboren gehoorbeschadiging hetzelfde resultaat geeft als bij dove muizen is dus nog even afwachten.
Bron:
Omar Akil e.a., Restoration of hearing in the VGLUT3 knock-out mouse using virally mediated gene therapy Neuron (26 juli 2012)
Zie ook:
- Horen met een bionisch oor (Kennislinkartikel)
- Gehoorschade herstellen met hersencellen (Kennislinkartikel)
- Gentherapie voor doven (Kennislinkartikel)
- Dove muizen horen weer (Ditisbiotechnologie)
- Gentherapie voor netvliesdegeneratio (Wetenschap24)
- Eerste Europese gentherapie (Wetenschap24)