Je leest:

Behoefte aan maximale werkzaamheid

Behoefte aan maximale werkzaamheid

Toen in de zomer van 2012 een adviesrapport van het College voor Zorgverzekeringen over de ziekten van Pompe en Fabry uitlekte, stak in Nederland een storm van verontwaardiging op. Het college was van plan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport te adviseren de medicijnen voor deze twee ernstige en zeer zeldzame stofwisselingsziekten niet meer te vergoeden.

Toen in de zomer van 2012 een adviesrapport van het College voor Zorgverzekeringen over de ziekten van Pompe en Fabry uitlekte, stak in Nederland een storm van verontwaardiging op. Het college was van plan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport te adviseren de medicijnen voor deze twee ernstige en zeer zeldzame stofwisselingsziekten niet meer te vergoeden. Van deze, honderdduizenden euro’s per patiënt per jaar kostende, medicijnen trok het College voor Zorgverzekeringen (CvZ) niet alleen de doelmatigheid in twijfel (levert het middel wel voldoende levens- en gezondheidswinst op ten opzichte van de kosten?), het college zette ook vraagtekens bij de werkzaamheid van het medicijn.

Belangengroepen van patiënten en artsen kwamen in het geweer en stelden dat het de overheid niet aangaat om de waarde van een leven te wegen, zeker niet bij ernstig zieke patiënten die geen alternatief of perspectief hebben. Ook een kleine verbetering van hun kwaliteit van leven betekent voor hen al een enorme vooruitgang en biedt hoop op verdere verbetering. Inmiddels is het voorstel van tafel en heeft de minister besloten dat de middelen voorlopig vergoed blijven vanuit het zorgbudget.

Hoop en vertrouwen

‘Als je een dodelijke ziekte hebt, wil je tot het gaatje gaan. Ongeacht de kosten of de risico’s’, zegt hemofiliepatiënt Cees Smit. Door een genetisch defect maakt zijn lichaam onvoldoende stollingsstoffen aan, waardoor zijn bloed niet stolt en kleine bloedinkjes, die spontaan in het lichaam ontstaan (vaak in de gewrichten), ernstige gevolgen kunnen hebben. In de jaren ’50 van de vorige eeuw kregen zijn ouders het advies hun baby een geneesmiddel (het DES-hormoon) te geven waarvan de artsen dachten dat het hielp tegen hemofilie. Dat was niet zo, maar het veroorzaakte wel een groeiachterstand.

Smit werd niet langer dan 1.40 meter en kreeg geregeld een infuus met de bij hem ontbrekende stollingsfactor – eerst via vers plasma van bloeddonoren, later met uit bloedplasma gezuiverde stollingsfactor. Sinds halverwege de jaren ’90 is ook de in het laboratorium bereide recombinante stollingsfactor op de markt. Door de toepassing van donorplasma raakte Smit besmet met virussen als hiv en hepatitis C, waarvoor indertijd geschikte opsporingstests ontbraken. Smit is sinds jaar en dag actief in verschillende patiëntenorganisaties en heeft veel ervaring met wat ernstig zieke patiënten met zeldzame aandoeningen of hun ouders beweegt.

Door bloedtransfusies zijn, tot eind vorige eeuw, veel patiënten besmet met virussen als hiv en hepatitis.

‘Het maakt wel uit of je een chronische ziekte hebt en jaren lang middelen moet nemen en intussen hoopt op een verbetering van de behandeling of dat je een ziekte hebt die op relatief korte termijn dodelijk is, zoals kanker. In het laatste geval kan het heel goed zijn dat een patiënt, die er achter komt dat de derde behandeling die hij of zij heeft ondergaan niet aanslaat zegt: ik stop ermee. Mensen zijn dan vaak verschrikkelijk ziek, het perspectief op genezing is praktisch nihil en er is meestal slechts sprake van een – geringe – verlenging van het leven.’

’Als patiënten hun kwaliteit van leven dan als laag ervaren, kiezen ze er dikwijls voor te stoppen met behandelen’, is Smits ervaring. Maar als iemand een chronische ziekte heeft, die het leven ernstig bekort, is er altijd hoop op een medicijn dat de situatie verbetert. ‘Patiënten en vooral ouders van zieke kinderen hebben hoop en vaak veel vertrouwen in de medische wetenschap. Als er dan een medicijn komt dat werkt, is dat fantastisch en verandert het perspectief van de patiënt totaal.’

Druk van patiëntenorganisaties

Dat overkwam Smit zelf bij de behandeling van zijn hemofilie met factor VIII. Hij ziet het ook bij een recent ontstekingsremmend monoklonaal antilichaam als Remicade dat nieuw perspectief biedt aan patiënten met reuma en dikke darmontsteking. ‘Ik heb die hoop ook gezien bij de ziekte van Pompe, waar patiëntenorganisaties zich sterk hebben ingezet voor de ontwikkeling van medicijnen.

Al in 1998 was men bezig om een geneesmiddel uit de melk van genetisch veranderde konijnen te halen. In 2003 woonde ik een presentatie van een medicijn bij, met een filmpje waaruit bleek dat patiënten erop vooruit gingen in plaats van achteruit. Dat was zeer emotioneel. En het is begrijpelijk dat elke patiënt zo’n medicijn wil hebben, hoe klein de verbetering misschien ook is en hoeveel het ook kost.’

Patiëntenacties, zoals van ACT UP van Amerikaanse hiv-geïnfecteerden, hebben de beschikbaarheid van geneesmiddelen vergroot.

Zelf heeft Smit het ervaren met het hiv-virus, dat hij rond 1980 opliep door besmet donorplasma. ‘Ik heb geluk gehad en het tot 1996 gered op het oude middel AZT. Daarna kwam de nieuwe HAART-therapie, waarmee aids een chronische ziekte is geworden die je met enkele pillen (soms één pil) per dag onder controle kunt houden. Die middelen zijn versneld op de markt gekomen onder druk van zeer actieve patiëntenorganisaties, zoals ACT UP. Ik begrijp heel goed dat patiënten en ouders van kinderen met de ziekten van Pompe en Fabry zo’n scenario ook graag zien gebeuren.’

Grenzen voor euthanasie verschuiven

Als hemofiliepatiënt heeft Smit in zijn omgeving ook het tegenovergestelde gezien. Mensen die door plasmadonoren waren besmet met aids en geestelijk aftakelden of door de afbraak van hun afweer door het aids-virus de ene infectieziekte na de andere kregen, soms ook tumoren; patiënten die vanwege een via donorbloed opgelopen hepatitis C infectie op de wachtlijst voor een levertransplantatie stonden, steeds zieker werden en hun kans op genezing met de dag zagen slinken.

Dan maakten ze er liever een eind aan dan dat ze aftakelden tot een voor hun gevoel mensonwaardige situatie. ‘Mijn persoonlijke ervaring is dat de grenzen verschuiven’, weet Smit. ‘Ik heb meegemaakt dat mensen van te voren zeiden: “Daar ligt de grens. Als dat gebeurt, wil ik waardig sterven en wil ik euthanasie.” Maar toen ze uiteindelijk bijvoorbeeld die gevreesde aids-dementie kregen, werd het toch anders.’

Hemofilie- en anti-hiv middelen hebben nauwelijks bijwerkingen, maar van de oude aids-medicijnen werd je hondsberoerd, zegt Smit. ‘Ik heb een aantal jaar geleden een behandeling met interferon gehad tegen hepatitis C, ook dat is geen prettherapie. Daar ben je niet alleen beroerd van, het doet ook iets met je hersenen, je kunt er suïcidaal van worden. Dat is erg onderschat. Ik heb het wel volgehouden, maar ik weet op dit moment niet zeker waar voor mij de grens ligt.

De veranderingen in de zorg spelen ook mee: als er voor de zorg een steeds groter beroep op de omgeving van patiënten moet worden gedaan, weeg je dat ook mee bij je beslissing om door te gaan met behandelen of te stoppen. Dat er een behandeling is die werkt of een behandeling in het verschiet ligt, is voor patiënten toch wel het belangrijkste criterium om door te gaan. Als je een paar keer hebt meegemaakt, zoals ik, dat er toch een behandeling kwam, zul je misschien sneller denken dat er in de nabije toekomst wel een oplossing voor je ziekte of je symptomen komt.’

Grens aan de kosten

Maar wat mag dat kosten? Daarop is geen duidelijk antwoord te geven. Hoe in de (Nederlandse) zorg wordt omgegaan met kosten, is punt van discussie, en soms ook totaal niet, meent Smit. ‘Hoe lang kun je een dodelijke ziekte verlengen? Iemand die door een hele medische molen is gegaan voor een relatief eenvoudige ingreep met allerlei ernstige complicaties, kost ook heel veel geld. Moet daar iemand met een teller bij gaan staan en “stop!” roepen als die op 80.000 euro staat of op 200.000 euro?

Een behandeling voor de ziekte van Pompe die een paar ton per jaar kost, zou niet mogen, terwijl iemand die een jaar aan de beademing ligt ook twee, drie ton kost. Het zou veel zorg en bijkomende kosten schelen als ernstig zieke patiënten actieve euthanasie wordt aangeboden in plaats van hun leven te rekken met nog geavanceerdere en duurdere behandelingen. Moeten we dat wel of niet doen, die discussie wordt onvoldoende serieus gevoerd.’

Moeten mensen betaald worden voor het leveren van donororganen?

Smit ziet dat er nog veel valt te winnen bij het verlagen van de prijs van dure medicijnen voor zeldzame aandoeningen of het optimaliseren van de behandeling. ‘Van de nieuwe biologicals weten we dat ze bij sommige patiënten wel werken en bij andere niet. Daar zou nog beter op gelet moeten worden en in een vroeg stadium moeten worden achterhaald welke patiënt wel of geen baat bij zo’n medicijn heeft. Therapietrouw is een ander aspect. Bij veel chronische ziekten is de relatie tussen het slikken van een medicijn en het effect ervan niet goed duidelijk. Dan valt de motivatie om trouw je medicijnen te slikken vaak weg. Patiënten met zeldzame ziekten weten vaak heel goed wat er gebeurt als ze hun medicijnen niet nemen en zijn daarom zeer therapietrouw.’

Ook weten zulke patiënten dat hun medicijnen duur zijn. Smit: ‘De behandeling van mijn hemofilie kost ongeveer 200.000 euro per jaar. Dan let je juist wel op de kleintjes, want die kunnen grote gevolgen hebben. Vanwege allerlei complicaties met mijn enkels heb ik onlangs twee paar aangepaste schoenen gekregen. Die kosten 2.000 euro per paar. Maar die 4.000 euro is het afgelopen jaar zo’n tien keer terugverdiend doordat ik minder factor VIII hoefde te gebruiken en ook goed kon lopen. In de hemofiliebehandelcentra in Nederland wordt daarom bij iedere patiënt goed bekeken of aanpassingen in doseerschema’s mogelijk zijn, juist vanwege die kostenbeheersing. Omdat het om 1.600 patiënten gaat, hebben zulke maatregelen een substantieel effect op de totale kosten.’

Prijskaartje van het leven

Maar hoe ver wil de samenleving gaan met een afweging tussen kosten en baten? Omdat de stollingsfactoren in de lever worden gemaakt, zou een levertransplantatie patiënten van hun hemofilie genezen. ‘Dat is een dure operatie, maar deze voorkomt wel uitgaven voor dure medicijnen en is daarmee een zeer kosten-effectieve behandeling’, geeft Smit als voorbeeld. ‘Dat geldt ook voor een niertransplantatie ten opzichte van jarenlange dialyse. Er is echter een tekort aan donororganen. Moeten we mensen stimuleren door ze voor een orgaan te betalen, zodat we de kosten in de zorg kunnen verminderen?

Net als over de vraag hoeveel een leven waard is, zullen we vaker dit soort zakelijke, onsmakelijke, discussies krijgen. Moeten we die discussies in alle openheid voeren, of zijn het hangen van een prijskaartje aan een leven en het betalen voor een donororgaan dermate pervers en onmenselijk, dat we ver van dat soort discussies vandaan moeten blijven?’

Dit artikel is een publicatie van Stichting Biowetenschappen en Maatschappij.
© Stichting Biowetenschappen en Maatschappij, alle rechten voorbehouden
Dit artikel publiceerde NEMO Kennislink op 24 december 2013

Discussieer mee

0

Vragen, opmerkingen of bijdragen over dit artikel of het onderwerp? Neem deel aan de discussie.

NEMO Kennislink nieuwsbrief
Ontvang elke week onze nieuwsbrief met het laatste nieuws uit de wetenschap.